임상 시험, HTA, Orphan 및 소아과

안녕하세요. EAPM(European Alliance for Personalized Medicine) 업데이트에 오신 것을 환영합니다. 헤드라인을 지배하는 영국 정치의 진정한 변화와 함께 EAPM은 이것이 EU의 발전뿐만 아니라 건강 분야에서 의미하는 바에 대해 생각을 돌립니다. 정책, EAPM 전무 이사 Dr. Denis Horgan을 작성합니다.

HTA 승인 

건강 기술 평가 전문가들은 EU 차원의 평가에 사용할 방법론에 접근하고 있습니다. 가장 최근에 그들은 새로운 치료법의 임상 시험을 위한 평가변수를 선택하는 방법에 대한 입장을 전달했습니다. Morning Health Care는 이 최신 초안에 대한 의견을 알아보기 위해 유럽의 생명공학 기업가 로비인 EUCOPE에서 팀을 만났습니다.

새로운 치료법을 테스트할 때 무엇을 측정할지 결정하는 것은 결코 쉬운 일이 아닙니다. 증상을 측정해야 합니까, 아니면 보살핌이 필요하지 않아야 합니까? 의료 바이오마커여야 할까요, 아니면 환자 설문조사 점수여야 할까요? 그리고 이러한 것들은 언제 측정되어야 합니까? 시험의 결과를 정의하는 것은 규제 기관이 제품이 위험 대비 얼마나 잘 작동하는지를 고려하는 방법에 영향을 미칠 뿐만 아니라 기존 치료 무기에 이점을 추가하고 있음을 입증할 수 있는지 여부에도 영향을 미칩니다.

임상 시험 결과(끝점) 초안 가이드 다른 결과보다 하나의 결과를 선택해야 하는 시기와 보고해야 하는 사람을 설정합니다. 예를 들어, 의사나 진단의 도움을 받아 보고하거나 환자가 직접 보고할 수 있습니다.

당사자는 1월 XNUMX일까지 초안에 대해 의견을 제시해야 합니다. 또한 EU 전체의 HTA에 대한 방법론에 대한 최종 문서이기도 합니다. EUnetHTA는 올해 말에 최종 방법론을 컴파일할 것으로 예상됩니다.

위원회, 희귀질환 치료제 규정 변경 검토

위원회가 입법 제안서를 발표하기 몇 주 전, 의회 ITRE 위원회 위원들은 유럽에서 가장 연구 집약적인 부문의 미래를 확보하는 방법에 대해 의견이 엇갈리고 있습니다.

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올해 말 이전에 입법 제안이 발표될 예정인 상황에서 유럽 의회 보고관은 새로운 EU 제약 전략의 방향을 놓고 업계 및 연구 위원회인 ITRE의 동료 위원들과 여전히 갈등을 겪고 있습니다.

문제는 적절한 인센티브가 주어지면 제약 회사가 R&D에 투자하여 글로벌 경쟁력을 높이고 유럽 전체에 혜택을 줄 것이라고 믿는 MEP와 더 큰 이익이 연구보다 주주에게 돌아갈 가능성이 더 높다고 믿는 MEP 간의 근본적인 격차입니다. .

이 문제에 대해 EAPM이 발행한 논문은 여기에서 볼 수 있습니다. 고아 인센티브가 유럽에서 올바른 방향으로 흘러가도록 하기.

희귀의약품 검토

위원회의 현재 규칙에 따르면 희귀 질환을 치료하는 약물은 XNUMX년 동안 시장 독점의 혜택을 받았습니다. 이는 다른 혁신적인 의약품에 주어진 XNUMX년보다 XNUMX년이 더 많은 것입니다. 추가된 보너스는 소수의 환자 집단을 치료하는 데만 사용할 수 있는 의약품의 개발을 장려하기 위한 것입니다.

다가오는 개정판에서는 분류 기준의 용어가 지속적인 약물 개발에 어떻게 영향을 미치는지 이해하는 것이 중요합니다. 보급과 관련하여 EU 내에서는 몇 국가의 데이터를 사용하는 것이 아니라 전체 커뮤니티를 기반으로 하는 것이 필수입니다. 유병률은 '위조'될 수 있는 것이 아니며 현재 증거에 기반한 전문가 조언과 협력하여 검토됩니다.

질병에 대한 이해와 희귀의약품에 대한 정보가 제공됨에 따라 임상의는 더 나은 정보를 얻고 상태에 대한 진단을 제공할 가능성이 높아집니다. 이 상태가 EU에서 고아 상태를 제거하는 더 널리 퍼진 질병의 하위 집합으로 인식될 수도 있습니다. 유병률 계산은 EMA 지침을 참조해야 합니다.

의학적 상태는 명백한 용어처럼 보일 수 있지만 희귀의약품으로서의 적격성 맥락 내에서 특정 병태생리학적 프로파일 및 임상 예후와 구별되어야 합니다. EU 희귀의약품 지정에 대한 필수 고려 사항은 더 널리 퍼진 상태의 하위 집합이 아니라는 것입니다.

위험에 처한 소아 의료 기기

지난해 XNUMX월 의료기기 감독 개선을 목적으로 시행된 규정으로 일부 어린이 수술과 희귀질환 치료가 위험에 처할 수 있다는 연구 결과가 나왔다.

트리니티 칼리지 더블린(Trinity College Dublin)의 연구, 소아 심장학, 의료 기기에는 26년 2021월 745일에 발효된 의료 기기 규정 또는 MDR(EU 2017 /XNUMX).

이전 규칙에 따라 승인된 제품을 늦어도 26년 2024월 XNUMX일까지 계속 판매할 수 있는 전환 기간이 있습니다.

일련의 예측하지 못한 요인의 결과로 MDR이 제품을 사용할 수 없게 되어 이에 의존하는 일부 개입이 손실될 위험이 있습니다.

트리니티 칼리지 의과대학 의료기기 규제 담당 부교수인 톰 멜빈(Tom Melvin)은 “의료기기 규정은 2021년대부터 시행된 기존 규정을 대체하고 의료기기의 안전성을 개선하기 위해 1990년 XNUMX월 발효됐다. , 혁신적인 기술 도입을 지원하는 것 외에도."

EU 의회와 이사회, 디지털 서비스법에 서명

화요일에 국무회의에서 DSA를 승인하는 투표는 MEP의 법안 승인에 따른 것입니다. 새로운 법률(312페이지 / 686KB PDF, 많은 것을 읽을 수 있음..)은 온라인 중개자가 플랫폼에서 게시된 콘텐츠를 조정하고 거래되는 상품 및 서비스를 감시하는 방식에 대한 광범위한 요구 사항을 설정합니다. DSA는 EU 관보에 게재된 후 20일 후에 발효됩니다. 

아직 공개 날짜가 정해지지 않았습니다. 19월 XNUMX일은 유럽의회 의장과 이사회 의장이 DSA에 서명하는 날짜로 설정되었습니다. OJEU에서의 출판은 다음 날짜에 따를 것입니다.

Out-Law는 DSA가 XNUMX월 중순에 발효될 것으로 예상합니다. 

DSA의 대부분의 조항은 DSA가 15개월 동안 발효될 때까지 효력을 발휘하지 않지만 일부 새로운 규칙은 이러한 플랫폼이 '매우 큰 온라인 플랫폼'으로 간주되어 DSA의 가장 엄격한 요구 사항이 적용되는지 여부와 관련이 있습니다. 공시 의무 준수 시한은 XNUMX개월로 정해져 있습니다.

코로나 백신 가격 상승 예상

대유행 XNUMX년차에는 화이자와 모더나의 mRNA 백신이 압도적으로 우위를 점했다. 새로운 유럽 구매 계약에서 회사는 복용량에 대해 더 많은 비용을 청구하고 있습니다.

Pfizer와 Moderna는 유럽에서 mRNA 기반 COVID-19 백신 가격을 인상했습니다. 파이낸셜 타임즈 (Financial Times) 처음 보고됨. 신문에서 본 문서에 따르면 Pfizer의 주사는 새로운 공급 계약에 따라 복용당 €19.50($23.15)이며 Moderna는 자체 계약에 따라 복용당 $25.50를 청구합니다.

영국 임상시험 붕괴

영국 제약 산업 협회(ABPI)의 임상 연구에 대한 최신 연례 보고서에 따르면 영국 산업 임상 시험의 수가 감소한 결과 환자 치료, NHS 및 경제 성장이 모두 손실되었습니다. 

COVID-19 대유행은 글로벌 동료와 비교하여 영국의 후기 산업 임상 연구의 감소를 가속화했습니다. 이는 건강 지도자와 정책 입안자가 환자 치료를 개선하고 장기적인 경제 성장을 제공하기 위해 노력함에 따라 NHS와 Whitehall에 경종을 울려야 합니다. 

보고서 '영국의 산업 임상 시험에 대한 환자 접근 구조' 41년과 2017년 사이에 영국에서 매년 시작된 산업 임상 시험의 수가 2021% 감소했으며 암 시험도 같은 폭으로 감소했습니다.

보고서는 또한 2017년에서 2021년 사이에 다음을 보여줍니다.

• 48년에서 2017년 사이에 영국에서 시작된 임상 2021상 임상 시험(시장에 가장 가까운 의약품이 있는 임상 시험)이 XNUMX% 감소했습니다.
• 영국은 2년과 6년 사이에 임상 4상 시험에서 10위에서 2017위로, 2021상 시험에서 XNUMX위에서 XNUMX위로 하락하여 후기 임상 연구의 글로벌 순위가 하락했습니다. 
• NIHR CRN(National Institute for Health and Care Research Clinical Research Network)의 산업 임상 시험에 대한 환자 접근은 50,112/28,193에서 2017/18 사이에 2021에서 22으로 44% 감소했습니다.

이러한 발견은 영국의 산업 임상 연구의 장기적인 미래와 그것이 환자, NHS 및 영국 경제에 가져오는 이점에 대한 명확하고 심각한 위협을 지적합니다.

영국의 위기에 처한 의료 및 의료 부문

정치적 혼란이 지난 몇 주 동안 영국 뉴스를 지배했습니다. 의료 품질 위원회(Care Quality Commission, CQC)의 지난 XNUMX년 동안 영국의 건강 및 사회 관리 현황에 대한 연간 평가에 따르면 정체된 의료 및 의료 시스템으로 인해 사람들의 의료 접근 및 경험이 악화되고 있습니다.

올해 CQC의 검사 활동, 일반 대중 및 다른 증거와 함께 치료를 제공하는 사람들로부터 받은 정보를 기반으로 평가한 평가는 건강 및 의료 시스템이 교착 상태에 있고 효과적으로 운영할 수 없다는 것입니다.

지금 조치가 없으면 직원 유지가 의료 및 의료 전반에 걸쳐 계속 감소하여 시스템 전반에 걸쳐 압력이 증가하고 사람들에게 더 나쁜 결과를 초래할 것입니다. 서비스는 더욱 확대될 것이며 직원들이 성인 사회복지를 포함한 지역사회 서비스에 대한 접근 부족의 결과를 처리하려고 함에 따라 사람들이 더 큰 피해를 입을 위험에 처하게 될 것입니다. 이것은 특히 병원 외부의 치료에 대한 접근이 가장 압박을 받고 있는 경제적 박탈이 높은 지역에서 볼 수 있습니다. 사람들에게 해를 입힐 위험이 증가하는 것 외에도 더 많은 사람들이 건강이 좋지 않거나 보살핌이 필요한 가족 구성원을 부양하기 때문에 노동 시장에서 쫓겨날 것입니다.

지금은 EAPM의 모든 것입니다. 안전하고 건강하게 지내고 주말을 즐기십시오.

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